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第三例患者因Sarepta基因疗法引发急性肝衰竭死亡 -- Third patient dies from acute liver failure caused by a Sarepta gene therapy

文章摘要

Sarepta公司的基因疗法再次导致一名患者死亡,这是该疗法引发的第三起死亡事件。

文章总结

文章《Third death from a Sarepta gene therapy》报道了Sarepta Therapeutics公司基因疗法SRP-9004在临床试验中导致第三例患者死亡的事件。该患者是一名51岁的男性,参与了针对肢带型肌营养不良症2E型(Limb-Girdle muscular dystrophy Type 2E)的I期临床试验。Sarepta Therapeutics的发言人Tracy Sorrentino向BioCentury透露,该患者的死因与之前两例死亡事件类似,均是由于急性肝毒性引起的。

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此前,Sarepta Therapeutics的另一种基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec)也曾在临床试验中导致两例患者死亡,死因同样为急性肝毒性。此次事件再次引发了对基因疗法安全性的关注。

文章还提到,读者可以通过购买单篇文章的方式获取完整内容,或者登录已订阅的账户进行阅读。此外,文章提供了Sarepta Therapeutics公司的BCIQ公司简介链接,供读者进一步了解该公司背景。

Image 15Image 16: YouTube

文章最后部分涉及BioCentury的隐私政策、法律条款以及联系方式等信息,并提供了社交媒体链接,如YouTube、LinkedIn和X(原Twitter)等。

评论总结

评论主要围绕基因疗法及其相关公司的股票表现展开,观点分为两类:一类关注公司股价的下跌,另一类探讨基因疗法的潜力和挑战。

  1. 公司股价下跌

    • 评论1指出,公司股票在过去6个月下跌了90%,当天更是下跌了37%,认为情况不妙。
      引用:Their stock is down 90% over the last 6 months, 37% today. That's not good.
    • 评论3提到,公司股价当天在市场上下跌了40%,并质疑基因疗法是否仍然“值得”。
      引用:their shareprice dropped 40% on the market today. I'd be curious what the numbers are for the "good" that this therapy does.
  2. 基因疗法的潜力与挑战

    • 评论2感叹基因疗法前景广阔,但未具体展开。
      引用:Damn, gene therapy is so promising too.
    • 评论8提到,人体具有复杂的防御机制,基因疗法需要克服许多障碍才能发挥作用。
      引用:gene therapies need to do A LOT to try to get around the various defenses our bodies evolved.

此外,评论中还提供了相关链接,包括关于基因疗法未实现潜力的讨论(评论4)、Sarepta公司药物使用AAV而非脂质纳米颗粒的疑问(评论5),以及其他相关文章(评论6、7)。